不寻常的RNA结构可能成为新的ALS治疗的目标

研究与 ALS 患者大脑中聚集体形成相关的奇怪形式的 RNA 可能会带来新的治疗途径。

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性运动神经元疾病，会导致脊髓和大脑神经细胞退化。神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、痴呆症和阿尔茨海默氏症，是英国的主要原因，而且尚无已知的治疗方法。

除了身体症状，这些疾病的分子特征之一是在患者大脑中形成固体聚集物，人们认为主要是由某些蛋白质驱动的。已经设计了几种药物来分解这些蛋白质聚集体，但迄今为止还没有一种药物能够显着改善症状。

现在，由伦敦帝国学院 Marco Di Antonio 博士领导的团队与 Lorenzo Di Michele 博士(剑桥大学)和 Rickie Patani 教授(弗朗西斯·克里克研究所和伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所)合作，研究了一种可能导致 ALS 中聚集形成的替代机制，并发现不寻常形式的 RNA 可能在其聚集过程中发挥关键作用。

这些发现可能会催生出针对这些 RNA 结构的新药，并指出在相关神经退行性疾病中寻找类似因子的潜力。该研究发表在Nature Communications上。

第一作者 Federica Raguseo 博士进行了这项研究。帝国理工学院化学系的博士说：“20多年来，我们一直将蛋白质聚集视为神经退行性疾病的原因，但许多候选药物的不良表现表明我们可能忽略了一些东西：聚集可能是一种神经退行性疾病的原因。”症状，而不是原因。

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